基础科研突破：EFEMP1基因靶向治疗新发现

EFEMP1-FOXO3/VEGFA通路的机制解析

上海同济医院眼科近视综合防治与健康管理新策略

2025年3月，同济大学附属同济医院眼科毕燕龙教授团队在眼科领域期刊《IOVS》发表突破性研究，揭示EFEMP1基因通过调控脉络膜血管功能障碍影响近视进展的分子机制。该研究利用腺相关病毒（AAV）在豚鼠模型中过表达及敲除EFEMP1，结合蛋白质组学分析，证实EFEMP1异常表达会激活FOXO3/VEGFA信号通路，导致脉络膜血流异常和巩膜缺氧，从而加速眼轴增长。这一发现不仅解释了高度近视患者脉络膜变薄的病理基础，更为靶向治疗提供了理论依据。

潜在临床转化价值

研究团队通过动物实验证实，沉默EFEMP1基因可显著改善脉络膜血流灌注，减缓近视进展速度。相较于传统光学干预手段（如角膜塑形镜或离焦框架镜），该疗法从血管微循环层面干预病理性近视的发展，为高度近视的药物治疗开辟了新路径。目前团队正与生物医药企业合作开发基因治疗载体，计划开展临床试验，探索其在中晚期近视防控中的应用潜力。

综合防控体系：医防融合的“同济模式”

全域覆盖的志愿服务网络

面对我国青少年近视“低龄化、高度化、普遍化”的严峻形势（高三学生高度近视率超20），同济医院眼科首创“近视防控耦合人才培养”体系。依托“同瞳明眸工坊”，构建“筛查-科普-干预”三级防控链：一方面联合高校开展“光明行”义诊，累计筛查5000余名大学生，发现高度近视视网膜病变等异常病例300余例，转诊率达95；另一方面通过短视频、AI数字人等技术，覆盖六省七市100余所中小学的10万余名学生，并为云南耿马县1.3万乡村儿童建立眼健康档案。

数智化赋能全周期管理

团队开发“卓越·星”眼健康管理小程序，集成AI眼底识别模型（准确率98）和个性化干预方案，已服务逾2万名师生。该系统可动态追踪用户屈光度、眼轴长度及眼底病变参数，结合2024年上海市眼病防治中心邹海东团队提出的“重复低强度红光疗法”（研究证实该疗法可使高度近视儿童眼轴缩短0.06mm），为不同病程患者联合干预策略。

临床技术创新：手术与器械研发双轨并进

复杂近视并发症的精准治疗

针对病理性近视的致盲性并发症，毕燕龙团队创新7项眼前后节联合手术技术。例如在硅油依赖型视网膜脱离病例中，团队提出“3-6个月黄金时间窗”理念，通过精细化术后管理避免硅油乳化引发的青光眼、角膜变性等继发损伤，已惠及500余名复杂眼病患者。同时发布全球首部《眼前后节联合手术专家共识》，建立标准化操作流程，并通过技术帮扶覆盖57家基层医院。

医工交叉转化成果

团队深耕医疗器械研发，形成“医-校-企”协同创新链：

  • 柔性电子器件：邵玉婷博士团队开发的柔性眼用传感器发表于《Biosensors and Bioelectronics》，可实时监测眼压波动，预警青光眼风险；
  • 智能诊断系统：马晓宇、陈超博士研发的AI辅助诊断平台整合多模态影像数据，实现近视黄斑病变的早期识别。

    • 目前团队获发明专利20项，多项技术进入临床转化阶段，助推近视防控从“被动治疗”转向“主动预警”。

    跨学科育人：复合型眼视光人才培养

    “三元交叉”培养体系

    面对临床综合型人才短缺的痛点，同济医院眼科首创医学-人工智能-材料科学交叉培养模式：与德国科隆大学共建联合实验室，选派50余名青年医师参与前沿研究；在临床教学中融入基因治疗设计、生物材料合成等模块，培养学生解决复杂临床问题的能力。学生团队曾获中国互联网+创新创业大赛金奖，彰显科研转化能力。

    志愿服务反哺职业素养

    团队将近视防控实践纳入医学教育必修环节，组织学生参与“石榴籽计划”等公益项目。通过为偏远地区儿童提供远程会诊、设计多语言科普动画，学生不仅提升专业技能，更深化对“健康中国”使命的认同。这种“做中学”模式培养了上海青年五四奖章获得者、上海市毕业生等十余人，形成人文关怀与科研能力并重的育人特色。

    未来方向：构建全生命周期近视防控生态

    突破关键技术瓶颈

    当前研究仍需深入探索三方面：

    1. 基因疗法安全性：EFEMP1靶向治疗需优化载体递送效率，降低脱靶风险；

    2. 红光疗法适配性：重复低强度红光（RLRL）对高度近视的控制效果需延长随访验证；

    3. 人工智能泛化能力：眼底AI模型需纳入更多族裔数据提升普适性。

    政策与产业协同建议

    毕燕龙教授呼吁建立“近视防控联盟”：

  • 政策层面：将眼轴长度、脉络膜厚度纳入青少年体检常规项目，推动电子病历共享；
  • 产业协作：设立医工转化基金，加速柔性传感设备、家用红光治疗仪等产品落地。

    • 团队计划联合东南亚开展多中心研究，验证“同济模式”在不同医疗资源背景下的适用性，践行“人类视觉健康共同体”理念。

    从“治已病”到“防未病”的体系重构

    同济大学附属同济医院眼科的近视防控体系，通过基础科研（EFEMP1靶点）、临床转化（联合手术/红光疗法）、数智平台（AI模型/小程序）、跨学科育人四大支柱，实现了从单一治疗向“科研-防控-诊疗-育人”生态闭环的跨越。其核心价值在于以科技创新赋能公共卫生服务，以人文关怀重塑医学教育本质。正如毕燕龙教授所言：“呵护光明未来，需技术创新与有温度的医学力量双轨并行。” 这一模式不仅为近视防治提供范本，更启示医疗机构：应对全球性健康挑战，必须打破学科藩篱，让科研成果从实验室快速走向人群，终织就守护全民视觉健康的生命之网。

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